Нобелевскую премию по химии за 2020 год получили француженка Эммануэль Шарпантье и американка Дженифер Дудна. Ученые совместно разработали метод редактирования генома, который получил неофициальное название «генетические ножницы».
Официальное название «ножниц» — CRISPR-Cas9, при их помощи возможно вносить точечные изменения в ДНК, где хранится генетическая информация любого живого организма — от простейших бактерий до высших млекопитающих, в том числе и людей. Эммануэль Шарпантье и Дженифер Дудна разработали способ, позволяющий вырезать из цепи ДНК нужные фрагменты и заменить их другой последовательностью, или «заплаткой». Также можно просто «сшить» генетический код — будто на месте удаленного фрагмента ничего и не было.
«Несмотря на то, что «генетические ножницы», как система адаптивного иммунитета бактерий уже активно изучалась, именно эти выдающиеся женщины показали, что эту молекулярную машину можно применять на любых клетках, меняя в них геном. Если говорить простым языком, то технология CRISPR/Cas9 — это специальная система, позволяющая узнавать определенное место ДНК и разрезать ДНК в этом месте. При этом можно одновременно добавить что-то к месту разреза, например, лишний нуклеотид, который сдвинет рамку считывания ДНК и тем самым выключит работу определённого гена, либо добавить нужную генетическую последовательность и тем самым запустить ее экспрессию, восстанавливая правильную работу гена», — комментирует Елена Петерсен, заведующая лабораторией клеточных и молекулярных технологий МФТИ.
Другими словами, ученые могут исправить генетический код, который был сформирован в результате естественного отбора, если спустя тысячи или даже миллионы лет он стал представлять проблему для организма.
Елена Петерсен добавляет: «Уникальность технологии CRISPR/Cas9 заключается в том, что она относительно проще и быстрее позволяет проводить процедуру редактирования. Переоценить значение этой технологии невозможно. Она позволила уже сейчас совершить гигантский рывок в области генетического редактирования, сделав его доступнее. Уже сейчас CRISPR/Cas9 используется в пищевых биотехнологиях, агробиотехнологиях, и очень скоро будет использоваться в лечении различных заболеваниях. В первую очередь генетических, таких, как различные миодистрофии, заболевания печени и сетчатки. Также, мы ожидаем появления новых вакцин и противораковым препаратов».
